La FDA américaine approuve l'utilisation élargie de la thérapie génique Duchenne de Sarepta ; les actions sautent

Sriparna Roy - Reuters - 21/06
La Food and Drug Administration des États-Unis a autorisé jeudi l'utilisation élargie de la thérapie génique de Sarepta Therapeutics pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne âgés de quatre ans et plus, faisant grimper les actions de la société de 36 % dans le cadre des échanges prolongés.
20 juin (Reuters) - La Food and Drug Administration des États-Unis a autorisé jeudi l'utilisation élargie du nouvel onglet de Sarepta Therapeutics (SRPT.O), et ouvre un nouvel onglet de thérapie génique pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne âgés de quatre ans et plus, envoyant jeudi les actions de la société. en hausse de 36% dans les échanges étendus.
L’agence a donné une approbation traditionnelle aux patients de quatre ans et plus capables de marcher, ainsi qu’une approbation accélérée pour ceux qui ne le peuvent pas.
La thérapie génique, Elévidys, avait été aux prises avec des retards réglementaires et des questions sur son efficacité, en particulier après avoir raté les principaux objectifs de son essai à un stade avancé.
La thérapie n'a pas réussi à améliorer de manière significative la fonction motrice chez les patients âgés de quatre à sept ans, par rapport aux patients traités par placebo à 52 semaines, mais a atteint tous ses objectifs secondaires dans l'essai, sans qu'aucun nouveau signal de sécurité n'ait été observé.
Debra Miller, fondatrice et PDG de CureDuchenne, une organisation à but non lucratif pour le soutien aux patients et le financement de la recherche...
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