La FDA américaine approuve la thérapie génique de Pfizer pour le traitement des troubles hémorragiques rares

Sriparna Roy - Reuters - 26/04
La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé vendredi la thérapie génique de Pfizer pour l'hémophilie B, la deuxième thérapie de ce type pour le trouble hémorragique rare qui nécessite généralement des perfusions régulières d'une protéine de coagulation sanguine.
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26 avril (Reuters) - La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé vendredi le New Tab de Pfizer (PFE.N) et ouvre vendredi un nouvel onglet de thérapie génique pour l'hémophilie B, la deuxième thérapie de ce type pour ce trouble hémorragique rare qui nécessite généralement des perfusions régulières de sang. -protéine de coagulation.
Les personnes atteintes d'hémophilie ont un défaut dans un gène qui régule la production de protéines appelées facteurs de coagulation, qui peuvent provoquer des saignements spontanés ou graves à la suite d'une blessure ou d'une intervention chirurgicale. Elle touche majoritairement les hommes.
Le traitement unique de Pfizer, baptisé Beqvez, est conçu pour stimuler la production de la protéine, appelée facteur IX (FIX), par le corps du patient au lieu de perfusions intraveineuses de FIX plusieurs fois par semaine ou par mois.
Le traitement sera disponible sur ordonnance pour les patients éligibles ce trimestre, a déclaré un porte-parole de la société.
Pfizer a fixé le prix catalogue de Beqvez à 3,5 millions de dollars aux États-Unis, soit le...
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