Un petit garçon sauvé grâce au médicament le plus cher du monde

À l'âge de trois mois, Tuan Kiet, de Bac Ninh, a montré des signes de faiblesse musculaire, a été emmené par ses parents à l'hôpital national pour enfants et a reçu un diagnostic d'amyotrophie spinale. Son frère, Viet Anh, est en fauteuil roulant depuis 18 ans, souffrant lui aussi de cette maladie.

L'amyotrophie spinale est une maladie génétique autosomique récessive, provoquant une dégénérescence motrice et une mort prématurée par paralysie des muscles respiratoires, en particulier chez les jeunes enfants. Les patients pédiatriques atteints d'amyotrophie spinale de type 1 (type commun) ne vivent qu'environ deux ans.

Mme Hanh, la mère de Tuan Kiet et Viet Anh, a déclaré que les deux enfants présentaient des symptômes indiquant que leurs jambes étaient plus petites que leur corps. Seul Viet Anh ne pouvait pas s'asseoir même s'il avait 8 mois. La mère a emmené son enfant chez le nutritionniste pour examen, le médecin a dit qu'il y avait un manque de calcium, a suivi de nombreux cours de médecine mais n'a fait aucun progrès. Plus tard, le garçon a été diagnostiqué avec une amyotrophie spinale...
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