La première thérapie génique au monde contre la surdité congénitale a été approuvée par la Food and Drug Administration (FDA) américaine, à la suite d’essais cliniques aux résultats prometteurs. Développée par le laboratoire biotechnologique Regeneron, la thérapie cible les mutations du gène OTOF, qui code pour la protéine permettant aux cellules ciliées de l’oreille interne de percevoir les signaux sonores. Le traitement sera administré gratuitement aux patients aux États-Unis.
La surdité congénitale affecte des milliers d’enfants dans le monde, dont 1,7 nouveau-né sur 1 000 aux États-Unis. Elle est provoquée principalement par des mutations du gène biallélique OTOF, qui code pour l’otoferline, la protéine qui capture le calcium sécrété par le...
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