Inspirés d’un mécanisme naturel de régulation présent dans nos cellules, les traitements à base d’ARN interférents (ARNi) bloquent, à la source, la production de protéines défectueuses ou produites en excès. En agissant directement sur l’ARN messager, ils permettent de prévenir l’apparition des symptômes ou de freiner l’évolution de nombreuses maladies, rares comme courantes. Une approche réversible, ciblée et prometteuse.

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Dans le noyau de nos cellules, notre ADN (Acide DésoxyriboNucléique) est transcrit en ARN (Acide RiboNucléique), une copie fidèle et temporaire d’une partie de l’information génétique. C’est ce qu’on appelle la phase de transcription.

Certains de ces ARN codent les informations nécessaires à la production de protéines : ce sont les ARN messagers (ARNm). L’ARN messager ne persiste que le temps nécessaire à ...
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