Ce bébé sauvé d’une maladie mortelle par la thérapie génique est un immense pas en avant

Matthieu Balu - Huffpost FR - 16/05
L’enfant de neuf mois souffrait d’un déficit en CPS1, un trouble rare et jusqu’ici sans autre traitement que la transplantation.
Children’s Hospital of Philadelphia
KJ est maintenant en pleine forme.

SANTÉ - C’est comme si la ligne d’arrivée était (enfin) en vue pour la thérapie génique. Cette technique prometteuse, révolutionnaire même, fait parler depuis des années, mais ses applications ont longtemps semblé prendre du retard par rapport aux attentes. Mais une équipe de l’Université et de l’hôpital pour enfants de Pennsylvanie vient de montrer que la recherche sur ce front n’a cessé d’avancer, malgré les obstacles, en publiant ses résultats dans la revue The new england journal of medicine.

C’est le fils de Kyle et Nicole Muldoon, KJ, qui a permis cette avancée. Âgé de neuf mois, le bébé était atteint d’une forme sévère de déficit en CPS1, une enzyme essentielle au bon foncti...
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