Avancement dans le traitement de l’amyotrophie spinale : une nouvelle thérapie ralentit sa progression et augmente la survie

Infobae - 17/10
Il s’agit du premier médicament produit au niveau national pour traiter cette pathologie génétique et neurodégénérative. Quelle différence y a-t-il avec les autres médicaments disponibles et pourquoi le dépistage néonatal est essentiel à la détection précoce de cette maladie ?
Les nouvelles thérapies ne guérissent pas la SMA, mais améliorent considérablement les fonctions motrices et respiratoires, selon le Dr Lucero (Illustrative Image Infobae)

Ces dernières années, le traitement de l’amyotrophie spinale (AMS) a pris un tournant important avec l’approbation de thérapies dites modificatrices, qui ont amélioré de manière significative à la fois la qualité de vie et la survie des patients touchés par cette maladie neuromusculaire.

Cette pathologie, autrefois synonyme d'espérance de vie extrêmement courte et de perte progressive des capacités motrices, connaît une évolution significative grâce à ces nouvelles approches thérapeutiques.

En ce sens, dans une avancée clé pour le traitement de la SMA, le laboratoire argentin Gador a présenté un nouveau médicament à base d'oligonucléotides, une technologie de pointe qui promet d'améliorer considérablement la qualité de vie de ceux qui souffrent de cette maladie génétique.

SMA est classé en quatre types ; Le type 1 est le plus grave, mais les thérapies actuelles améliorent la qualité de vie. (Gratuit)

C'est la première fois qu'une formulation de ce type est produite en Argentine, ce qui marque une étape importante tant en termes d'accessibilité que de production locale pour les patients.

"Les patients qui auparavant ne vivaient pas au-delà de deux ans peuvent désormais vivre avec une plus grande indépendance", a déclaré le neurologue pédiatrique et coordinateur de l'équipe interdisciplinaire des maladies neuromusculaires du service de neurologie de l'hôpital Sor María Ludovica, La Plata, Mariela, lorsque consulté par Infobae...
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