Un enfant sourd est désormais capable d’entendre après être devenu le premier patient au monde à recevoir une nouvelle thérapie génique.
Opal Sandy, une fillette de 18 mois originaire de l'Oxfordshire, est née avec une forme génétique d'une maladie appelée neuropathie auditive, qui perturbe l'influx nerveux voyageant de l'oreille interne au cerveau et empêche le traitement du son.
En septembre, elle est devenue la première personne au monde à recevoir un traitement de remplacement génétique dans le cadre d’un essai mondial, et les experts sont enthousiasmés par le « remède potentiel » pour cette maladie.
Opal, comme sa sœur Nora, âgée de cinq ans, est née avec une version défectueuse du gène OTOF, qui contient les instructions nécessaires à la production d'un neurotransmetteur permettant à l'oreille de communiquer avec le cerveau. Le dysfonctionnement entraîne une grave perte auditive.