Enceinte de six mois, Sonja Lee Finnegan s'est envolée de la Suisse vers la France pour acheter pour 20 000 $ de médicaments à une personne qu'elle n'avait jamais rencontrée. Le médicament qu'elle recherchait, Trikafta, est légal en Suisse et approuvé pour la mucoviscidose, une maladie génétique rare qui remplit les poumons d'un mucus épais. Finnegan n'a pas pu l'obtenir auprès d'un médecin, car elle-même n'est pas atteinte de mucoviscidose. Mais le bébé qu'elle portait en elle le faisait, et elle voulait le mettre sous Trikafta le plus tôt possible, avant même sa naissance.
Elle était très émue parce que Trikafta est, sans exagération, un médicament miracle. Comme je l'ai écrit dans le dernier numéro de ce magazine, les pilules quotidiennes ont transformé au cours des cinq dernières années la mucoviscidose, une maladie mortelle en une maladie dans laquelle la plupart des patients peuvent vivre une vie essentiellement normale. Trikafta, une combinaison de trois médicaments, ne guérit pas et ne répare pas entièrement les lésions organiques déjà causées par la mucoviscidose, mais les patients qui ont grandi en pensant qu'ils mourraient jeunes épargnent plutôt pour leur retraite. Et les enfants nés avec la mucoviscidose aujourd’hui peuvent espérer vivre jusqu’à un âge avancé, à condition qu’ils commencent à prendre leurs médicaments tôt.
À quelle heure est-il préférable ? Les médicaments sont officiellement approuvés pour les patients atteints de mucoviscidose dès l'âge de 2 ans, mais une poignée de mères entreprenantes aux États-Unis se les sont fait prescrire hors AMM, pour traiter les enfants diagnostiqués in utero. Là où les médecins se montrent plus prudents, les mères repoussent encore les limites quant au moment où commencer le traitement. Une mère au Canada a envoyé son mari de l'autre côté de la frontière pour obtenir du Trikafta auprès de quelqu'un aux États-Unis. Et Finnegan s'est envolé pour la France pour rencontrer un patient prêt à vendre son excédent de stock.
Mettre la main sur Trikafta est en fait la partie la plus difficile. Les parents m'ont parlé des régimes d'assurance et des obstétriciens sceptiques quant à un nouveau médicament puissant jamais testé chez les femmes enceintes - et non sans raison. Trikafta a des effets secondaires, et il est suffisamment nouveau pour que toutes ses ramifications ne soient pas entièrement comprises. Mais Finnegan a étudié toutes ...
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