Une thérapie génique révolutionnaire autorisée pour soigner la drépanocytose

Doctissimo - Doctissimo - 21/12
Le premier médicament utilisant CRISPR/Cas9, une nouvelle technologie d'édition génétique, a été autorisé en Europe pour traiter la drépanocytose sévère.
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    • Une thérapie génique révolutionnaire autorisée pour soigner la drépanocytose

    Publié le 21/12/2023 à 10h53 , mis à jour le 21/12/2023 à 10h53
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    Luc Blanchot

    Une semaine après les autorités américaines, l’Agence européenne du médicament a approuvé le premier médicament utilisant CRISPR/Cas9, une nouvelle technologie d'édition génétique. Casgevy est indiqué pour le traitement de la bêta-thalassémie transfusionnelle et de la drépanocytose sévère.

    Sommaire
    1. Deux maladies liées à des mutations génétiques qui affectent l'hémoglobine
    2. Une thérapie génique d'un nouveau genre
    3. Une efficacité démontrée dans deux études préliminaires
    4. Un suivi sur le long terme est prévu

    Casgevy est le premier médicament à utiliser la nouvelle technologie d’édition du génome : Crispr, qui a été couronnée par le prix Nobel de chimie en 20...
    [Courte citation de 8% de l'article original]