La FDA approuve le premier traitement Crispr qui pourrait guérir la drépanocytose

Robert Hart - Forbes - 08/12

La Food and Drug Administration a approuvé une nouvelle thérapie d'édition génique pour la drépanocytose, son premier feu vert pour un traitement Crispr.

Ligne du dessus

La Food and Drug Administration a approuvé vendredi une nouvelle thérapie basée sur l'édition génétique Crispr pour traiter la drépanocytose, marquant la première fois qu'un traitement utilisant cette technologie obtient le feu vert réglementaire aux États-Unis dans l'espoir que cet outil révolutionnaire émergera du laboratoire. et transformer la médecine.

Les États-Unis sont sur le point d’approuver leur première thérapie à base de Crispr.

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Faits marquants

La FDA a autorisé la thérapie Casgevy à base de Crispr pour le traitement de la drépanocytose chez les patients âgés de 12 ans et plus.

Casgevy, qui est produit par Vertex Pharmaceuticals, basé à Boston, et par Crispr Therapeutics, en Suisse, et est également connu sous le nom d'exagamglogene autotemcel, ou exa-cel, est un traitement unique en son genre qui utilise le puissant outil d'édition génétique Crispr pour cibler le cause sous-jacente de la drépanocytose.

La drépanocytose, également appelée drépanocytose, est un groupe de troubles sanguins héréditaires qui affectent la capacité de l’o...
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Catégorie : Entreprise

Tags : Crispr - Food and Drug Administration - Reshma Kewalramani - drépanocytose - édition génétique - vertex - exa-cel - casgevy -

Article automatiquement traduit - Source et Copyright images et textes : Robert Hart - Forbes
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