Les autorités fédérales ont approuvé vendredi le premier traitement de thérapie génique contre la drépanocytose, une bonne nouvelle pour des milliers de personnes atteintes de cette maladie sanguine héréditaire qui provoque de terribles crises de douleur et une mort prématurée.
Un deuxième traitement similaire devrait être approuvé plus tard ce mois-ci.
La drépanocytose est la maladie la plus courante pour laquelle un traitement par thérapie génique a été approuvé, après des décennies de développement et des années d'approbation pour le traitement des personnes atteintes de maladies plus rares.
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Le traitement sera extrêmement coûteux et limité dans un premier temps aux patients de 12 ans et plus atteints de la forme la plus grave de la maladie, soit environ 20 000 des 100 000 Américains souffrant de drépanocytose.
Mais l’approbation de la Food and Drug Administration offre une option viable pour des milliers de personnes dont la vie a été dominée par des éclairs fréquents et imprévisibles de douleur brûlante. Des gens comme Jennelle Stephenson de Cleveland, Tennessee.
Aujourd'hui âgé de 33 ans, Stephenson a été l'un des premiers à recevoir une thérapie génique drépanocytaire lors d'un essai clinique il y a six ans.
Avant le traitement, Stephenson vivait sa vie sur le fil du rasoir.
Chaque escalier qu'elle montait pouvait déclencher une crise de douleur nécessitant un séjour à l'hôpital de plusieurs jours. Les cellules sanguines déformées qui obstruaient ses vaisseaux pourraient également causer des dommages invisibles à ses organes ou même déclencher un accident vasculaire cérébral débilitant.
Pendant deux ans après avoir reçu son traitement de thérapie génique, elle n'arrivait pas à croire qu'elle n'avait pas besoin de s'inquiéter de telles crises douloureuses.
"Les ombres ou les restes sont là, attendant de sortir – mais cela ne s'est jamais produit", a-t-elle déclaré. "Pendant 27 ans, j'ai vécu d'une manière et tout d'un coup, j'ai dû recycler mon esprit et mon corps pour vivre (d'une) manière différente."
Bien qu'il ne se soit pas éc...
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