La FDA pourrait approuver aujourd’hui le premier traitement Crispr qui pourrait guérir la drépanocytose

Robert Hart - Forbes - 08/12

La Food and Drug Administration devrait approuver une nouvelle thérapie d’édition génique pour la drépanocytose, son premier feu vert pour un traitement Crispr.

Ligne du dessus

La Food and Drug Administration est sur le point d'approuver vendredi une nouvelle thérapie basée sur l'édition génétique Crispr pour traiter la drépanocytose, ce qui marquerait la première fois qu'un traitement utilisant cette technologie obtient le feu vert réglementaire aux États-Unis dans l'espoir que l'outil révolutionnaire sortira du laboratoire et transformera la médecine.

Les États-Unis sont sur le point d’approuver leur première thérapie à base de Crispr.

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Faits marquants

La FDA devrait autoriser la thérapie Casgevy à base de Crispr pour le traitement de la drépanocytose chez les patients âgés de 12 ans et plus.

Casgevy, qui est produit par Vertex Pharmaceuticals, basé à Boston, et par Crispr Therapeutics, en Suisse, et est également connu sous le nom d'exagamglogene autotemcel, ou exa-cel, est un traitement unique en son genre qui utilise le puissant outil d'édition génétique Crispr pour cibler le cause sous-jacente de la drépanocytose.

La drépanocytose, également appelée drépanocytose, est un groupe de troubles sanguins héréditaires qui...
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Catégorie : Entreprise

Tags : Crispr - Food and Drug Administration - Reshma Kewalramani - drépanocytose - édition génétique - vertex - exa-cel - casgevy -

Article automatiquement traduit - Source et Copyright images et textes : Robert Hart - Forbes
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