Un remède potentiel contre deux maladies héréditaires du sang grâce à la thérapie génique a été autorisé par l’organisme britannique de réglementation des médicaments, ce qui constitue une première mondiale.
Le traitement Casgevy, contre la drépanocytose et la bêta-thalassémie, est le premier à être autorisé à utiliser l'outil d'édition génétique connu sous le nom de Crispr, pour lequel ses inventeurs ont reçu le prix Nobel en 2020.
L’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) a jugé le traitement sûr et efficace et a accordé une autorisation pour son utilisation chez les patients de plus de 12 ans.
On estime que le traitement pourrait coûter environ 1 million de livres sterling par patient et, après l'approbation de la MHRA, il sera désormais disponible légalement au Royaume-Uni en privé.
L'Institut national d'excellence en santé et en soins (Nice) va désormais évaluer la viabilité financière du médicament et évaluer son rapport coût-efficacité. Si Nice approuve Casgevy alors il sera également disponible sur ...
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