Une injection de CRISPR-Cas9 dans le sang a permis de soigner une maladie rare

Julie Kern - Futura Sciences - 28/06
Pour la première fois, des chercheurs ont injecté dans le sang de patients malades une construction CRISPR-Cas9. Conséquence, la concentration de la protéine toxique à l'origine de la maladie a...

Pour la première fois, des chercheurs ont injecté dans le sang de patients malades une construction CRISPR-Cas9. Conséquence, la concentration de la protéine toxique à l'origine de la maladie a diminué !

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Le ciseau moléculaire CRISPR-Cas9 a révolutionné l'édition génétique et ses perspectives d'application semblent sans fin. Des médecins voient en lui le traitement de demain pour soigner les maladies génétiques. S'il a fait ses preuves lors d'études in vitro sur des cultures cellulaires, son application in vivo, que ce soit chez les humains ou les animaux, se confronte encore à beaucoup d'obstacles. 

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